İç saç hücrelerinde eksprese edilen bir mikroRNA olan MIR96’daki mutasyonlar, sendromik olmayan bir işitme kaybı şekli olan otozomal dominant sağırlık-50 (DFNA50) ile sonuçlanır. Burada, Zhu ve ark. MIR96’daki mutasyonları spesifik olarak silmek için bir CRISPR-Cas9 sistemini optimize etti ve bu düzenleme sisteminin adeno-ilişkili virüsün (AAV) insan mutasyonlarından birini (14C>A mutasyonu) taşıyan presemptomatik ve semptomatik farelerin koklealarına verilmesinin saç hücresi sağkalımını desteklediğini ve uzun vadede işitmeyi iyileştirdiğini gösterdi. Bu sonuçlar, mikroRNA düzenlemesinin DFNA50’li hastalarda işitsel işlevi korumak için umut verici bir strateji olabileceğini düşündürmektedir. —Daniela Neuhofer

Modern biyolojinin bir beygir gücü olan laboratuvar yapımı plazmitlerin sorunları var. Araştırmacılar, laboratuvarlarda üretilen 2.500’den fazla plazmiti analiz ederek dairesel DNA yapılarının sistematik bir değerlendirmesini yaptılar ve virüslerin içindeki yapıları gen terapisi olarak kullanabilmeleri için paketlemek gibi hizmetler sunan bir şirkete gönderdiler. Ekip, plazmitlerin neredeyse yarısının, terapötik bir geni ifade etmek için çok önemli olan dizilerdeki hatalar da dahil olmak üzere tasarım kusurlarına sahip olduğunu buldu. Araştırmacılar bulgularını geçen ay akran incelemesinden önce ön baskı sunucusu bioRxiv’e gönderdiler.
Portland’daki Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’nde genetikçi olan Hiroyuki Nakai, çalışmanın laboratuvarda plazmitler üzerinde uygun kalite kontrolünün nasıl yapılacağına dair “bilgi eksikliğine” ışık tuttuğunu söylüyor. Laboratuar yapımı plazmitlerle ilgili sorunların zaten farkındaydı, ancak çalışmanın ortaya çıkardığı hataların sıklığı karşısında şaşırdı. Muhtemelen, plazmit tasarımındaki hatalar nedeniyle sonuçların tekrarlanamadığı yayınlanmış birçok bilimsel makale vardır.

Bilim adamları, canlı farelerin bağırsak mikrobiyomundaki bakteri popülasyonlarını değiştirebilen bir gen düzenleme aracı tasarladılar.
Bir tür ‘temel düzenleyici‘ olan araç, fare bağırsağı içindeki bir Escherichia coli kolonisinin% 90’ından fazlasında hedef geni, ince ayarlı gen kendisinin potansiyel olarak zararlı kopyalarını oluşturmadan değiştirdi. Paris’te bir biyoteknoloji şirketi olan Eligo Bioscience’ın kurucu ortağı olan sentetik biyolog Xavier Duportet, “Bunu yapabilmeyi hayal ediyorduk” diyor. Bulgular bugün Nature’da yayınlandı.
Birkaç araştırma ekibi, farelerde bağırsak bakterileri için genetik değişiklikler yapmaya çalıştı, ancak bunu vücutta başarmak zor oldu. 
^4,3,2. Şimdiye kadar, bir nükleotid bazını diğeriyle değiştiren baz editörleri – örneğin bir A’yı G’ye dönüştüren – DNA çift zincirini kırmadan, hedef bakteri popülasyonunun etkili olması için yeterince değişiklik yapamadı. Bunun nedeni, vektörlerin yalnızca laboratuvarda yetiştirilen bakterilerde yaygın olan reseptörleri hedef almasıdır.

https://www.nature.com/articles/d41586-024-02238-3

İnsan beyni, neredeyse tamamı oksijen gerektiren bir metabolizma türünden üretilen çok büyük miktarda enerji tüketir. Oksijenin verimli ve zamanında verilmesinin sağlıklı beyin fonksiyonu için kritik olduğu bilinmesine rağmen, bu sürecin kesin mekaniği büyük ölçüde bilim adamlarından gizlenmiştir.

Bugün Science dergisinde açıklanan yeni bir biyolüminesans görüntüleme tekniği, 
farelerin beynindeki oksijen hareketinin son derece ayrıntılı ve görsel olarak çarpıcı görüntülerini oluşturdu. Diğer laboratuvarlar tarafından kolayca kopyalanabilecek yöntem, araştırmacıların felç veya kalp krizi sırasında meydana gelen beyne oksijen verilmemesi gibi beyindeki hipoksi biçimlerini daha kesin bir şekilde incelemesine olanak tanıyacak. Yeni araştırma aracı, hareketsiz bir yaşam tarzının neden Alzheimer gibi hastalıklara yakalanma riskini artırabileceğine dair fikir veriyor.
Rochester Üniversitesi’nde bulunan Translasyonel Nörotıp Merkezi’nin (CTN) eş direktörü Maiken Nedergaard, “Bu araştırma, oksijen konsantrasyonundaki değişiklikleri sürekli olarak ve beynin geniş bir alanında izleyebildiğimizi gösteriyor” dedi. Kopenhag Üniversitesi. “Bu bize beyinde gerçek zamanlı olarak neler olduğuna dair daha ayrıntılı bir resim sağlıyor ve nörolojik bozuklukları tetikleyebilecek kan akışındaki değişiklikleri yansıtan, daha önce tespit edilmemiş geçici hipoksi alanlarını tanımlamamıza olanak tanıyor.”
Yeni yöntem, ateşböceklerinde bulunan biyolüminesans proteinlerin kimyasal kuzenleri olan ışıldayan proteinleri kullanıyor. Kanser araştırmalarında kullanılan bu proteinler, hücrelere enzim formunda ışıldayan bir protein üretmeleri için talimatlar veren bir virüs kullanır. Enzim, furimazin adı verilen bir substrat olan ikinci bir kimyasal bileşikle karşılaştığında, kimyasal reaksiyon ışık üretir.