Hedeflenen genom düzenleme, bir insan mikroRNA mutasyonunun neden olduğu ilerleyici işitme kaybı olan yetişkin farelerde işitsel işlevi geri kazandırır

Hedeflenen genom düzenleme, bir insan mikroRNA mutasyonunun neden olduğu ilerleyici işitme kaybı olan yetişkin farelerde işitsel işlevi geri kazandırır

Hedeflenen genom düzenleme, bir insan mikroRNA mutasyonunun neden olduğu ilerleyici işitme kaybı olan yetişkin farelerde işitsel işlevi geri kazandırır için yorumlar kapalı

İç saç hücrelerinde eksprese edilen bir mikroRNA olan MIR96’daki mutasyonlar, sendromik olmayan bir işitme kaybı şekli olan otozomal dominant sağırlık-50 (DFNA50) ile sonuçlanır. Burada, Zhu ve ark. MIR96’daki mutasyonları spesifik olarak silmek için bir CRISPR-Cas9 sistemini optimize etti ve bu düzenleme sisteminin adeno-ilişkili virüsün (AAV) insan mutasyonlarından birini (14C>A mutasyonu) taşıyan presemptomatik ve semptomatik farelerin koklealarına verilmesinin saç hücresi sağkalımını desteklediğini ve uzun vadede işitmeyi iyileştirdiğini gösterdi. Bu sonuçlar, mikroRNA düzenlemesinin DFNA50’li hastalarda işitsel işlevi korumak için umut verici bir strateji olabileceğini düşündürmektedir. —Daniela Neuhofer

Hedeflenen genom düzenleme, bir insan mikroRNA mutasyonunun neden olduğu ilerleyici işitme kaybı olan yetişkin farelerde işitsel işlevi geri kazandırır | Bilim Translasyonel Tıp (science.org): Hedeflenen genom düzenleme, bir insan mikroRNA mutasyonunun neden olduğu ilerleyici işitme kaybı olan yetişkin farelerde işitsel işlevi geri kazandırır