Potansiyel tedavilerin en yüksek güvenlik ve etkinlik standartlarına tabi olması gerekir.
2012’de, olgun fare ve insan hücrelerini vücudun herhangi bir hücre tipine dönüşebilecekleri ilkel bir duruma ‘yeniden programlamanın’ bir yolunun keşfi, Japonya’daki Kyoto Üniversitesi’nde biyolog olan Shinya Yamanaka’ya Fizyoloji veya Tıp alanında Nobel Ödülü’nün yarısını kazandırdı. İndüklenmiş pluripotent kök (iPS) hücreleri olarak bilinen bu hücrelerin nasıl yapılacağına dair gösterisi, göz, beyin ve omurga gibi hasarlı dokuları yenilemek için kişiselleştirilmiş tedavilerin yakında gelebileceğine dair umutları da artırdı.
Bu hafta Nature’da yayınlanan iki çalışma 1 , 2 , bir rahatsızlığı tedavi etme potansiyeli olan kök hücreleri kullanan bir çalışmayı bildiriyor : ilerleyici nörodejeneratif bozukluk Parkinson hastalığı. Japonya merkezli bir araştırma grubu, donör kaynaklı iPS hücrelerinden türetilen nöral progenitörleri yedi kişiye enjekte etti. Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada merkezli diğer ekip, embriyonik kök hücrelerden oluşturulan hücreleri 12 kişiye enjekte etti.
Erken aşama klinik denemelerin sonuçlarını bildiren her iki çalışma da müdahalelerin güvenli olduğunu ve alıcıların ortalama olarak titreme ve katı hareketler gibi tipik semptomlarda ölçülebilir iyileşmeler yaşadığını gösteriyor.
Her iki çalışmada da katılımcıların kendi hücreleri kullanılmamış olsa da sonuçlar yine de çok sayıda insan için sevindirici bir haber niteliğinde . 2021’de dünya çapında yaklaşık 11,8 milyon kişi Parkinson’la yaşıyordu 3 , bu sayı 25 yıl öncesine göre iki katından fazla. BMJ tarafından yayınlanan bir modelleme çalışmasına göre sayılar artıyor ve önümüzdeki çeyrek yüzyılda 25 milyona ulaşabilir 4 .
Bu tür bir çalışmanın hayatları değiştirme potansiyeli vardır, ancak bu terapilerin kliniğe çok hızlı bir şekilde taşınmaması önemlidir. Araştırmacıların güvenlik ve etkinlik testlerini tamamlamak için gereken kadar zaman almasına izin verilmelidir.
Birçok ülke ilaç ve terapileri daha hızlı piyasaya sürmenin yollarını araştırıyor. Japonya şu anda ilgi odağı altında ve bir dizi üniversitesi, şirketi ve fonlama kuruluşu, bazı durumlarda belki de yıl içinde, iPS hücrelerine dayalı belirli ürünler için hızlandırılmış düzenleyici onay başvurusunda bulunmaya hazırlanıyor, bunu bir Haber Özelliği’nde bildiriyoruz .
Bu kuruluşlar, 2013 yılında Japonya’da başlatılan ve erken aşama klinik denemeleri ürünlerin kullanımının güvenli olduğunu ve klinik fayda potansiyeli taşıdığını gösterirse ‘yenileyici tıp ürünlerinin’ geçici kullanım için lisanslanmasına izin veren bir sistem üzerinde çalışıyorlar. Bu sistem, ürünlerin genellikle dünya çapında ‘altın standart’ test olarak kabul edilen faz III randomize kontrollü klinik denemeleri tamamlamadan piyasaya sürülmesine olanak tanır. Ancak, koşullu onaydan sonra değerlendirmeler devam eder ve hem güvenlik hem de etkinlik kesin olarak gösterilmelidir, aksi takdirde ürün geri çekilir.
Her ne kadar teoride normal süreçten açıkça daha riskli olsa da, bu sistem alternatif tedavilerin mevcut olmadığı kişilere potansiyel olarak hayat değiştirici müdahalelerin daha hızlı sağlanmasına olanak tanır. Bu, dünya çapında yakından izlenmesinin nedenlerinden biridir. Diğer neden ise birçok ülkede geleneksel düzenlemelerin inovasyonu engellediği algısının olmasıdır. Ancak hızlandırılmış süreçten erken örnekler, hızın dikkatle dengelenmesi gerektiğini göstermektedir.
2015 ile 2021 yılları arasında, iki hücre bazlı rejeneratif tıp ürünü ve iki gen terapisi Japonya’da aynı sistem altında koşullu onay aldı. Güvenlik bir sorun gibi görünmüyor, ancak ürünlerden ikisi tam onay için etkinlik gerekliliklerini karşılamadı ve geçen yıl piyasadan çekildi. Diğer ikisinin performansı henüz bilinmiyor. Geri çekilmeyeceklerse önümüzdeki birkaç yıl içinde tam etkinlik gerekliliklerini karşılamaları gerekecek 5 .
Kaynak ve devamına buradan ulaşabilrsiniz.