Dört çocuk artık şekilleri görebiliyor, oyuncakları bulabiliyor, ebeveynlerinin yüzlerini tanıyabiliyor ve bazıları okuyup yazabiliyor.

Londra’daki doktorlar, nadir görülen bir genetik rahatsızlıkla doğan çocuklarda körlüğü, öncü bir gen tedavisi kullanarak tedavi eden dünyadaki ilk doktorlar oldular.

Çocuklarda, AIPL1 genindeki bir kusurdan kaynaklanan görme kaybına neden olan ciddi bir retina distrofisi türü olan leber konjenital amorozis (LCA) vardı. Etkilenenler, yasal olarak doğuştan kör olarak onaylanıyor.

Ancak doktorlar, sadece 60 dakika süren kapalı ameliyatla genin sağlıklı kopyalarını gözlerine enjekte ettikten sonra, dört çocuk artık şekilleri görebiliyor, oyuncakları bulabiliyor, ebeveynlerinin yüzlerini tanıyabiliyor ve bazı durumlarda okuyup yazabiliyor.

Moorfields Göz Hastanesi’nde danışman retina uzmanı ve UCL Oftalmoloji Enstitüsü’nde oftalmoloji profesörü olan Prof. Michel Michaelides, “Bu çocuklardaki sonuçlar son derece etkileyici ve gen terapisinin hayatları değiştirme gücünü gösteriyor” dedi.

“Çocukluk çağındaki körlüğün en şiddetli formu için ilk kez etkili bir tedaviye sahibiz ve hastalığın en erken evrelerinde tedaviye yönelik potansiyel bir paradigma değişimine sahibiz.”

2020 yılında Moorfields ve UCL uzmanları tarafından ABD, Türkiye ve Tunus’tan yaşları bir ile iki arasında değişen dört çocuk seçildi. Ameliyatlar Londra’daki Great Ormond Street hastanesinde gerçekleştirildi.

Kaynak ve devamına Buradan ulaşabilirsin.