Casgevy, orak hücreli anemi ve beta-talasemi olmak üzere iki ciddi kan hastalığını tedavi etmek için CRISPR-Cas9 kullanılarak geliştirilen bir gen düzenleme aracıdır.
Son dönemde genetik hastalıkların semptomlarını hafifletecek ve muhtemelen onları iyileştirecek tek seferlik bir tedavi geliştirmeyi amaçlayan bilim insanları, başarılı bir çözüm buldu.
Yeni bir çalışma , iki ciddi kan rahatsızlığını tedavi etmek için CRISPR -Cas9 kullanılarak yapılan bir gen düzenleme aracı olan Casgevy’nin geliştirildiğini bildirdi – orak hücre hastalığı ve β-talasemi. İşlem, kan üreten kök hücrelerde hemoglobini kodlayan genleri düzenlemeyi içerir.
İngiltere’nin ilaç düzenleyicisi – İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA), klinik denemelerin başarısının ardından bu tedaviyi onaylayan ilk kurumdur. Gelecekteki CRISPR terapilerinin kullanımına ilişkin beklentiler
Oxford Üniversitesi’nden genetikçi Kay Davies, “Bu, gelecekte birçok genetik hastalığın potansiyel tedavisi için CRISPR terapilerinin daha fazla uygulanmasının kapısını açan çığır açıcı bir onaydır.” dedi.
Nature’a göre tedavi intravenöz infüzyonla uygulanıyor. Terapi, Massachusetts, Boston’daki Vertex Pharmaceuticals ve İsviçre, Zug’daki CRISPR Therapeutics tarafından geliştirildi.
Casgevy’nin başarısına değinen bilim insanları, tedavinin orak hücreli anemi hastalarında dayanılmaz ağrıları hafiflettiğini ve beta-talasemi hastalarında düzenli kan transfüzyonu ihtiyacını azalttığını veya ortadan kaldırdığını örneklendirdiler.
Nature dergisinde “Orak hücre hastalığı için yapılan deneme, 45 katılımcıdan 29’unu ara sonuçlar elde edecek kadar uzun süre takip etti. Casgevy, bu kişilerin 28’ini tedaviden sonra en az bir yıl boyunca güçten düşüren ağrı nöbetlerinden tamamen kurtardı” diye bildirildi .
Standart tedavinin aylık kan transfüzyonları gerektirdiği şiddetli β-talasemi denemelerinde Nature, Casgevy alan 54 kişiden 42’sinin geçici sonuçlar elde etmek için yeterince uzun süre katıldığını bildirdi. Bunlardan 39’u bir yıl boyunca kan transfüzyonuna ihtiyaç duymazken, kalan üçü transfüzyon ihtiyaçlarında yüzde 70’in üzerinde bir azalma gördü.
Kaynak ve devamına Buradan ulaşabilirsin.