FDA, İki Nadir Hastalık İçin İlk Değiştirilebilir Biyobenzeri Onayladı.

Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Bkemv (eculizumab-aeeb) adlı ilacı, Soliris (eculizumab) için iki nadir hastalığın tedavisinde kullanılmak üzere ilk değiştirilebilir biyobenzer olarak onayladı. Bkemv, Soliris’in de onaylandığı aşağıdaki tedavi endikasyonları için onay almıştır:

Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri (PNH) hastalarında hemolizi azaltmak için,
Atipik Hemolitik Üremik Sendrom (aHUS) hastalarında kompleman aracılı trombotik mikroanjiyopatiyi önlemek için.

“Birçok nadir hastalık hayatı tehdit edici nitelikte olup, çoğunun tedavisi bulunmamaktadır,” dedi FDA’nın Terapötik Biyolojikler ve Biyobenzerler Ofisi direktörü Sarah Yim. “FDA, nadir hastalıkları olan bireylerin mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu durumlarda erişimlerini genişletebilecek güvenli ve etkili değiştirilebilir biyobenzer tedavilerin geliştirilmesini kolaylaştırma konusunda kararlıdır.”

Bir hastalık, ABD’de 200.000’den az kişiyi etkiliyorsa nadir olarak kabul edilir. PNH ve aHUS, kırmızı kan hücrelerinin parçalanmasıyla karakterize edilen nadir hastalıklardır. PNH, anemi (düşük kırmızı kan hücreleri), tromboz (kan pıhtıları), pansitopeni (düşük kırmızı kan hücreleri, beyaz kan hücreleri ve trombosit sayısı) ve koyu idrar ile sonuçlanırken, aHUS anemi, trombositopeni (düşük trombosit sayısı) ve böbrek yetmezliği ile sonuçlanır.

Bkemv, kompleman C5 proteini bağlayarak kompleman sisteminin aktivasyonunu engelleyen bir monoklonal antikordur. Bu bağlanma, PNH ve aHUS hastalarında damar içi hemolizi (kırmızı kan hücrelerinin yıkımı) önler.

Bkemv ve Soliris, Neisseria meningitidis bakterisinin neden olduğu ciddi ve yaşamı tehdit edici menenjit enfeksiyonları riskini artırdığına dair bir Uyarı Kutusu taşır. Hastalar, Bkemv veya Soliris tedavisine başlamadan önce menenjit aşısını tamamlamalı, menenjit belirtileri açısından izlenmeli ve enfeksiyon belirtileri ortaya çıktığında hemen değerlendirilmelidir.

Değiştirilebilir bir biyobenzer olarak Bkemv, Soliris ile yüksek oranda benzer olup, klinik olarak anlamlı bir fark göstermez. Bkemv’nin güvenlik uyarıları ve beklenen yan etkileri Soliris ile aynıdır. Soliris’in PNH randomize denemelerinde en sık bildirilen yan etkiler baş ağrısı, nazofarenjit (soğuk algınlığı), sırt ağrısı ve bulantıdır. Soliris’in aHUS tek kollu prospektif denemelerinde en sık bildirilen yan etkiler baş ağrısı, ishal, hipertansiyon, üst solunum yolu enfeksiyonu, karın ağrısı, kusma, nazofarenjit, anemi, öksürük, alt bacaklar veya ellerde şişme, bulantı, idrar yolu enfeksiyonları ve ateştir.

Bkemv, sadece Bkemv Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) adlı kısıtlı bir program aracılığıyla temin edilebilir. REMS, FDA’nın belirli ciddi güvenlik endişeleri olan ilaçlar için ilaç yararlarının risklerini aşmasını sağlamak amacıyla gerektirebileceği bir ilaç güvenlik programıdır.

Bkemv, ABD’de onaylanan 53. biyobenzer üründür ve bunların 13’ü değiştirilebilir biyobenzer olarak onaylanmıştır.

Değiştirilebilir biyobenzer, yasanın gerektirdiği diğer şartları karşılayan ve reçeteyi yazan doktora danışmadan referans ürünün yerine geçebilecek biyobenzer anlamına gelir. Bu değişim, eyalet eczacılık yasalarına tabi olarak eczanelerde gerçekleştirilebilir. Tüm biyolojik ürünler, FDA’nın titiz onay standartlarını karşıladıktan sonra onaylanır. Bu da sağlık hizmeti sağlayıcıları ve hastaların, referans ürün için bekledikleri aynı güvenlik ve etkinliği bir biyobenzer veya değiştirilebilir biyobenzerden de bekleyebileceği anlamına gelir.

Biyobenzer ve değiştirilebilir biyobenzer ürünlerin onaylanması, FDA’nın biyolojik ürünler için rekabetçi bir pazar destekleme ve hastaların daha uygun maliyetli tedavi seçeneklerine erişimini artırma konusundaki uzun süredir devam eden taahhüdünü güçlendirir.

FDA, Bkemv’nin onayını Amgen Inc.’e vermiştir.

Kaynak ve devamını incelemen için :FDA, İki Nadir Hastalık İçin İlk Değiştirilebilir Biyobenzeri Onayladı (akademikbulten.com)