Üç otoimmün hastalığı olan hastaların bağışıklık sistemlerini yeniden başlatmak için tasarımcı CAR T hücreleri kullanılan küçük bir deney, ancak tedavinin uzun vadede işe yarayıp yaramadığını söylemek için henüz çok erken.

Erken aşamadaki klinik bir deneyde, bilim insanları çeşitli otoimmün hastalıkları olan hastaların bağışıklık sistemlerini “yeniden başlatmak” için tasarımcı bağışıklık hücrelerini kullandılar.

Deneyde, lösemi gibi kan kanserlerinin temel tedavisi haline gelen bir tür kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücresi tedavisi kullanıldı .

Bu ilk deneye yalnızca birkaç hasta dahil edildi ve deney kısa sürdü – bu nedenle bu tedavinin uzun vadede işe yarayıp yaramayacağını söylemek için henüz çok erken. Ancak hastaların kanındaki hastalık belirteçleri, otoimmün süreçlerin en azından şimdilik durdurulduğunu gösteriyor.

Eğer bu tedavi daha geniş çaplı ve uzun takipli çalışmalarda etkili olursa, otoimmün hastalıkların tedavi edilme biçimi değişebilir.

Almanya’daki Friedrich-Alexander Üniversitesi Erlangen-Nürnberg’de İç Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı ve araştırma başkan yardımcısı olan çalışmanın ortak yazarı Dr. Georg Schett , “Lupus hastalığında bakım standardını değiştireceğini düşünüyorum” dedi .

İlgili: Bilim insanları ilk olarak, otoimmün bir hastalığı remisyona sokmak için tasarımcı bağışıklık hücrelerini kullanıyor

Schett, araştırmanın bulgularını Pazar günü (17 Kasım) Washington DC’deki Amerikan Romatoloji Koleji toplantısında sundu. Bulgular henüz hakem değerlendirmesinden geçmedi veya bilimsel bir dergide yayınlanmadı.

Tipik olarak, lupus hastaları ömür boyu bağışıklık baskılayıcı tedaviler almak zorundadır; buna karşılık, yeni tedavi yalnızca tek bir infüzyon gerektirir. “Tek bir infüzyonunuz varsa ve artık hiçbir şeye ihtiyacınız yoksa, özgürsünüz,” dedi Schett Live Science’a.

Deneme bir “sepet çalışması”ydı, bu ismi almasının sebebi farklı rahatsızlıkları olan hastaların tek bir sepete atılması ve hepsine aynı tedavinin verilmesiydi. Bu vakada ekip 15 hastayı tedavi etti — 11’i şiddetli lupus, üçü sistemik skleroz ve biri idiyopatik inflamatuar miyopati hastasıydı .

Bu otoimmün hastalıkların kas güçsüzlüğü, kalınlaşmış deri ve böbrek yetmezliği gibi farklı semptomları vardır. Ancak bunların hepsi, vücudun bir bağışıklık hücresi türü olan B hücrelerinin bir alt kümesinin kontrolden çıkması ve kişinin dokusunu yok etmek için antikor üretmesiyle oluşur .

Normalde B hücreleri, B hücrelerini harekete geçmeye çağıran ve hücreleri doğrudan öldürebilen T hücreleriyle birlikte çalışır. En yaygın CAR T hücresi terapisi türü, bir hastanın T hücrelerini genetik olarak değiştirerek kanserli B hücrelerini daha etkili bir şekilde tespit edip öldürebilmelerini sağlar.

Yeni deneyde, ekip şiddetli otoimmün hastalığı olan 15 hastanın her birine bu tasarımcı bağışıklık hücrelerinden bir infüzyon verdi. CAR T hücreleri daha sonra vücudun tüm B hücrelerini avladı ve ortadan kaldırdı – hem sağlıklı olanları hem de otoimmün hastalığı tetikleyenleri.

Bu tedaviden yedi gün sonra, tasarımcı hücreler hastaların kan dolaşımında dolaşan tüm B hücrelerini ortadan kaldırmıştı. İki ay sonra, hiçbir dokuda B hücresi kalmamıştı, dedi Schett.

Ancak infüzyondan üç ay sonra vücut B hücresi popülasyonunu tamamen yenilemişti ve B hücreleri sağlıklı görünüyordu.

“Bu, bir bilgisayardaki sıfırlama düğmesi gibi,” dedi Schett. “Her şeyi alıp kapatıyorsunuz ve sonra normal şekilde yeniden başlatılıyor ve artık bu [otoimmün] B hücrelerine sahip olmuyor.”

Deneme, yeni tedavinin otoimmün hastalığı ne kadar iyi tedavi ettiğini değil, güvenliğini test etmek için tasarlandı. Ancak, kandaki doku hedefli antikorlar ve T hücreleri gibi hastalığın “vekil” belirteçleri normale dönmüş gibi görünüyordu.

Ayrıca hastaların tamamı infüzyonlarından bu yana geleneksel tedavilerini bıraktılar; bu, 11 aydır uygulanan en uzun tedavi oldu.

Kanser tedavisinde kullanılan CAR T terapisiyle ilgili en büyük endişelerden biri, tedaviden sonra vücudun şiddetli iltihaplanmaya maruz kalması olan “sitokin salınım sendromu”dur . Araştırmacılar, bu reaksiyonun burada büyük bir sorun gibi görünmediğini bildirdi.

Takip olarak ekip, ilacın etkinliğini daha büyük denemelerde değerlendirecek. Ayrıca bu ilk hastaları daha uzun süreler boyunca takip etmeye devam edecekler, dedi Schett.

Kaynak ve devamına Buradan ulaşabilirsin.